El fabricante de un medicamento para la enfermedad de Lou Gehrig que recientemente falló en un gran estudio dijo el jueves que retirará el medicamento del mercado, reconociendo que no ayudó a los pacientes con esta condición neurológica mortal.
Amylyx Pharmaceuticals anunció que suspenderá voluntariamente las ventas y el marketing del medicamento en Estados Unidos y Canadá, donde los nuevos pacientes ya no podrán obtener una receta.
«Si bien este es un momento difícil para la comunidad de ALS, tomamos este camino hacia adelante en asociación con las partes interesadas que se verán afectadas y en línea con nuestro firme compromiso con las personas que viven con ALS», dijeron los ejecutivos de la empresa en un comunicado. Los pacientes que ya estén tomando la terapia y deseen continuar podrán inscribirse en un programa para recibirla de forma gratuita.
La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el controvertido medicamento, Relyvrio, en septiembre de 2022, tras una campaña de defensa de años por parte de los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica, o ALS.
El retiro de la droga es una amarga decepción para los pacientes y defensores, quienes han presionado a la FDA y a otras agencias federales para que financien y aprueben más terapias experimentales para la enfermedad fatal de pérdida de músculo.
El retiro de Relyvrio deja solo tres medicamentos para ALS disponibles para pacientes en Estados Unidos, de los cuales solo uno ha demostrado prolongar la supervivencia por varios meses.
La empresa con sede en Cambridge, Massachusetts, Amylyx, dijo en marzo que estaba considerando retirar su medicamento después de que un ensayo clínico en 600 pacientes no mostrara mejoras en la supervivencia u otras medidas de salud, como la fuerza muscular o la capacidad de caminar.
La acción voluntaria de la empresa resuelve lo que podría haber sido un gran dilema para la FDA. Los reguladores de la agencia no habrían tenido un camino claro para obligar rápidamente a la droga a salir del mercado si la compañía se hubiera negado a retirarla. Esto se debe a que la FDA otorgó la aprobación completa del medicamento, a pesar de la naturaleza preliminar de los datos de la compañía sobre su efectividad.
La aprobación de 2022 se basó principalmente en los resultados de un pequeño estudio de fase intermedia que fue criticado por algunos científicos internos de la agencia. Normalmente, la agencia requiere dos grandes estudios de fase tardía que muestren un beneficio claro antes de otorgar la aprobación. Pero en ese momento, los funcionarios de la FDA explicaron que la «flexibilidad regulatoria» era apropiada al revisar Relyvrio, «dada la naturaleza grave y potencialmente mortal de ALS y la substancial necesidad insatisfecha».
El medicamento es parte de una serie de medicamentos para enfermedades degenerativas mortales que han obtenido la aprobación de la FDA en los últimos años a pesar de evidencia cuestionable de su eficacia.
ALS destruye gradualmente las células y conexiones nerviosas necesarias para caminar, hablar, tragar y respirar. La mayoría de los pacientes mueren entre tres y cinco años después de recibir un diagnóstico.
Relyvrio es un polvo que combina dos fármacos antiguos: un medicamento recetado para trastornos hepáticos y un suplemento dietético asociado con la medicina tradicional china.
Amylyx enfrentó críticas por fijar el precio del medicamento en $158,000 por un año de suministro. Las ventas resultaron decepcionantes, con algunos pacientes interrumpiendo el medicamento después de solo unos meses.
